Franio walczy z DMD

26/09/2025

Drodzy Obserwujący 💚
Zbiórka fantów na licytacje dla Frania trwa!
Śmiało napisz do nas ❤️

20/09/2025

✅ I Charytatywny Turniej dla Frania Romańskiego odbędzie się 11-12 października na Orliku w Kadzidle oraz w Dylewie. Zagramy również na boiskach z bandami.

Kurpiowska Akademia Sportowa poszukuje firm, które chciałyby przekazać nagrody dla najlepszych drużyn lub zawodników ⚽🏃- zapraszamy do współpracy . Czekamy na wiadomości. Warto pomagać. ❤️⚽

✅Zapraszamy drużyny z roczników 2015-2016-2017-2018-2019 do zgłoszeń. 🥰

14/09/2025

✅ I Charytatywny Turniej dla Frania Romańskiego odbędzie się 11-12 października na Orliku w Kadzidle oraz w Dylewie. Zagramy również na boiskach z bandami.

Trzymamy kciuki Franio . Mocno dopingujemy. Jesteś wspaniałym Chłopcem 🥰🥰

👉Jeśli są firmy które chciałyby przekazać jakieś nagrody dla najlepszych drużyn lub zawodników - zapraszamy do współpracy . Czekamy na wiadomości na PRIV. Warto pomagać. ❤️⚽

✅Zapraszamy drużyny z roczników 2015-2016-2017-2018-2019 do zgłoszeń. 🥰

11/09/2025

11/09/2025

Kochani 💙
U nas wszystko toczy się swoim rytmem – Franio nadal chodzi na rehabilitację, do logopedy i na różne zajęcia. Chętnie w nich uczestniczy, choć z motywacją bywa różnie 😅 Na szczęście ma wokół siebie wspaniałych specjalistów, którzy potrafią go zachęcić i zmobilizować do współpracy. Małymi kroczkami idziemy do przodu i to dla nas ogromna radość 💪💙❤️

Dziękujemy, że cały czas trzymacie za Frania kciuki i wspieracie naszą codzienność! 🍀🫶

https://www.siepomaga.pl/franek-romanski

13/08/2025

💊🔬🧫Badania kliniczne są fundamentem nowoczesnej medycyny. To dzięki nim nowe leki i terapie trafiają do pacjentów, a ich bezpieczeństwo i skuteczność są potwierdzane w kontrolowanych warunkach.

Czy wiesz, czym różni się badanie kliniczne od standardowej opieki medycznej? Kto może wziąć w nim udział? Jakie są jego fazy i kto je nadzoruje? Rozwiąż quiz i przekonaj się, jak dobrze znasz ten kluczowy element systemu ochrony zdrowia.

https://www.medonet.pl/zdrowie/zdrowie-dla-kazdego,quiz--co-wiesz-o-badaniach-klinicznych--odkryj-tajniki-procesu,artykul,47360918.html

13/08/2025

‼️List od Solid Biosciences dotyczący terapii genowej SGT-003.‼️

Drodzy członkowie społeczności Duchenne’a,

Z przyjemnością dzielimy się istotnymi informacjami na temat badania klinicznego INSPIRE DUCHENNE, naszego wieloośrodkowego, otwartego badania klinicznego oceniającego SGT-003, naszą eksperymentalną terapię genową w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a.

Do 12 sierpnia 2025 roku 15 pacjentów z dystrofią Duchenne'a otrzymało SGT-003 w ramach tego badania. Badanie obejmuje obecnie 10 aktywnych ośrodków klinicznych w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie, Włoszech i Wielkiej Brytanii, a kolejne ośrodki mają zostać otwarte jeszcze w tym roku. Biorąc pod uwagę duże zainteresowanie, jakie wciąż obserwujemy ze strony społeczności zajmującej się dystrofią Duchenne'a i klinicznej, spodziewamy się, że do końca 2025 roku poddamy terapii co najmniej 20 pacjentów w wieku od 0 do poniżej 12 lat. Przewidujemy i z niecierpliwością oczekujemy rozszerzenia rekrutacji o pacjentów w starszym wieku w 2026 roku.

Do tej pory SGT-003 był dobrze tolerowany. U żadnego pacjenta nie wystąpiły poważne działania niepożądane związane z podaniem SGT-003. Odnotowano jeden przypadek łagodnego wzrostu aktywności enzymów wątrobowych po podaniu naszego produktu, który wystąpił w okresie zmniejszania dawki sterydów. U tego pacjenta nie wystąpiły żadne objawy, nie zaobserwowano żadnych zmian w jego codziennej aktywności i pacjent czuje się dobrze, stosując wyłącznie sterydy.

Zdajemy sobie sprawę, że pilna potrzeba bezpiecznych i skutecznych terapii dystrofii Duchenne'a wciąż istnieje. Ta pilna potrzeba motywuje nas do jak najszybszego i najbezpieczniejszego opracowania SGT-003, z uwzględnieniem pacjentów i ich rodzin w procesie podejmowania każdej decyzji. Jesteśmy wdzięczni wszystkim osobom biorącym udział w tych badaniach za umożliwienie postępu.

Jeszcze w tym roku, w czwartym kwartale 2025 roku, spodziewamy się spotkania z Amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA) w celu omówienia ścieżek regulacyjnych dla SGT-003. Ponadto planujemy rozpocząć oddzielne, randomizowane badanie kliniczne z grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające SGT-003 poza Stanami Zjednoczonymi, również spodziewane w czwartym kwartale 2025 roku. Celem jest wsparcie potencjalnych globalnych zezwoleń regulacyjnych, w ramach naszych starań o udostępnienie terapii genowej nowej generacji firmy Solid tym, którzy jej potrzebują, na całym świecie.

Więcej informacji na temat badania, w tym ośrodków biorących udział w badaniu, można znaleźć na stronie clinicaltrials.gov – INSPIRE DUCHENNE – NCT06138639 .

Będziemy publikować aktualizacje, gdy tylko staną się publicznie dostępne. W razie pytań prosimy o kontakt pod adresem [email protected].

Z wdzięcznością,
Annie Ganot
Współzałożycielka, starszy wiceprezes ds. rzecznictwa pacjentów
Solid Biosciences

https://www.solidbio.com/letter-to-the-duchenne-community-aug2025/

09/08/2025

🪀 DOBRY KLIK DLA FRANKA!

https://www.dobryklik.pl/csijwreu8p

Odwiedzaj DobryKlik codziennie i za każdym razem kliknij w cegiełkę 🙏
🤭🤗Pomóż za darmo🤗🤗

💜 1 obrazek = 10 groszy dla Franka
💻 Nie płacisz – klikasz!
🟩 1 kwadracik dziennie = realna pomoc

Klikamy z czego tylko można: z telefonu, komputera, tabletu !
Każde urządzenie się liczy! 🙏🏼🔥⚡

Kliknij - podaj dalej - wróć jutro ❤️❤️❤️

11/07/2025

Franek traci siły… ale nie nadzieję 🍀 Potrzebuje naszej pomocy, by przeżyć!

Nasz synek zmaga się z bezlitosną chorobą – dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD). To genetyczny potwór, który z dnia na dzień odbiera mu siłę mięśni. Bez leczenia i rehabilitacji jego życie może zostać brutalnie skrócone…

⏳ Czas ucieka, a potrzeby rosną! Pomóc możesz już teraz – każda złotówka ma znaczenie 🙌

👇https://www.siepomaga.pl/franek-romanski

❤️ Udostępnij, wesprzyj, ratuj dzieciństwo Frania!

Franciszek urodził się 5 listopada 2019 roku, dostając 10 punktów w skali Apgar. Byliśmy najszczęśliwszymi rodzicami na świecie. Jednak 6 tygodni później spędz…